Boj rodičov o liek proti achondroplázii, teda genetickej poruche rastu kostí, sa dostal do novej fázy. Na ministerstve zdravotníctva prebieha prvý krok potrebný pre jeho kategorizáciu. Tým je posúdenie Národným inštitútom pre hodnotu a technológie v zdravotníctve. Výsledok posúdenia bude známy na začiatku decembra.
Liek Voxzogo by mohol pomôcť približne tridsiatim deťom s raritnou diagnózou achondroplázia.
„Náš syn je piatak, ale výškou sa rovná deťom v škôlke. Tie deti okrem toho, že sú nižšie, tak majú rozličné deformácie tváre, majú problémy s chrbticou, majú nevyvinuté chrupavky na kostiach, čiže tie deti majú krivé nožičky a ručičky,“ priblížil rodič Juraj Vranka.
Boju rodičov o liek proti achondroplázii sa v reportáži v Aktuálne :24 venovala redaktorka Natália Krížová:
Na to, aby liek zmenil zdravotnú prognózu malých pacientov ho treba začať podávať v čo najnižšom veku. Pomôcť môže deťom iba dovtedy, kým sa im neuzavrú rastové štrbiny. Potom zo zoznamu pacientov vhodných pre túto liečbu vypadnú.
„Ten liek spôsobuje to, že eliminuje poškodený gén natoľko, že sa dieťa začne vyvíjať ako zdravé. Tam sa menia črty tváre. Tam ako majú deti spadnutý koreň nosa, tak sa začne naprávať. Potvrdila nám to aj pani doktorka, čo jedno dieťa takto lieči, že výsledky efektívnosti lieku sú neskutočné,“ pokračoval rodič Pavol Škoda.
Právneho zástupca združenia považuje za dôležité, aby ministerstvo aj poisťovne prihliadli na to, že ide o jediný existujúci liek na achondropláziu a pacienti nemajú možnosť liečiť sa ničím iným.
„Veríme tomu, že na základe hodnotenia NIHO ministerstvo zdravotníctva bude hľadať spôsob, ako za každých okolností s držiteľom registrácie tohto lieku uzatvoriť dohodu,“ dodal advokát Ivan Humeník.
V súčasnosti liek Voxzogo je v štádiu hodnotenia Národným inštitútom pre hodnotu a technológie v zdravotníctve. Po vydaní hodnotiacej správy vyzve ministerstvo držiteľa na uzatvorenie MEA zmluvy – teda zmluvy o podmienkach úhrady lieku. Ak dôjde k dohode do Zoznamu kategorizovaných by sa liek mohol dostať na začiatku mája 2025
